Spinraza
Jedná se o první oficiálně schválený lék pro pacienty s SMA. Umožňuje vytvářet chybějící bílkovinu nezbytnou pro přežití nervových buněk. Musí se však podávat celoživotně a to formou lumbální punkce – aplikací injekcí do míšního kanálu v oblasti bederní páteře, přímo do mozkomíšního moku. Po zahájení léčby jsou podány 4 injekce v průběhu cca 2 měsíců, následně jedna injekce každé 4 měsíce. Léčba je udržovací a má za úkol zpomalit nebo zastavit zhoršování nemoci a některým dětem pomáhá se i zlepšovat. Každá injekce stojí v přepočtu cca 2 miliony korun.
Jiřík podstoupil celkem pět aplikací tohoto léku (dne 1. 4. 2020, dne 14. 4. 2020, dne 28. 4. 2020, dne 2. 6. 2020 a dne 6. 10. 2020).
Zolgensma
Jde o přelomový a zároveň nejdražší lék jak na světě, tak i v dějinách historie medicíny. Jeho cena sahá v přepočtu na přibližně 54 milionů korun. Jedná se o genovou terapii spočívající v podání jediné infuze, kterou se opraví chybný gen a tělo si tak následně začne samo tvořit bílkovinu, která do té doby chyběla.
V České republice je možné genovou terapii podstoupit do 3. narozenin dítěte a do váhy 13,5 kg. Jiříkovi byla podána dne 4. 2. 2021, tedy přesně v den jeho 20 měsíců věku.
Risdiplam
Lék, který se podává perorálně a má podobný efekt jako Spinraza.
Léky, které jsou ve fázi klinických studií a které tedy nejsou zatím schváleny
Branaplam
Lék, který se podává perorálně a má podobný efekt jako Spinraza.
Reldesemtiv
Zvyšuje aktivaci svalstva a tím pomáhá především zvýšit fyzickou výdrž a snížit únavu.
SRK-015
Pacientům s SMA zvyšuje svalovou sílu a zlepšuje jejich motorické funkce.